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 一、政策動向

●CDE發文加快罕見病用藥、兒童用藥等創新藥審評

近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）發布《藥審中心加快創新藥上市許可申請審評工作規范（試行）》，以鼓勵研究和創制新藥、兒童用藥、罕見病用藥創新研發進程，加快創新藥品種審評審批速度。

文件顯示，對于納入突破性治療藥物程序的創新藥，申請人應按照本工作規范要求提出溝通交流申請及上市許可申請，無需額外提出納入本工作規范的申請。如相關創新藥被取消突破性治療藥物資格，則不能再按照本工作規范開展溝通交流及審評審批工作。 

對于未納入突破性治療藥物程序的兒童專用創新藥、用于治療罕見病的創新藥，申請人需按照I類會議（30日）提交溝通交流申請，經藥審中心審核同意后，可按照本工作規范開展后續溝通交流及審評審批工作。 

本工作規范中的兒童專用創新藥是指，專為兒童使用而開發的1類創新藥，包括化學藥品、預防用生物制品、治療用生物制品和中藥。本工作規范中的用于治療罕見病的創新藥是指，治療發病率/患病率極低的罕見疾病的1類創新藥，包括化學藥品、預防用生物制品、治療用生物制品和中藥。 

二、藥械審批

●遠大醫藥自研膿毒癥新藥APAD國內I期臨床試驗獲批

4月3日，遠大醫藥(00512)發布公告，公司呼吸及重癥抗感染板塊創新產品管線再獲重要進展，其自主研發的用于治療膿毒癥的全球創新藥物APAD的新藥臨床試驗(IND)申請，近日已獲得國家藥監局(NMPA)的批準。據了解，該臨床實驗是一項隨機、雙盲、劑量遞增、安慰劑對照的I期臨床研究，旨在評價APAD在健康受試者中單次和多次靜脈給藥的安全性、耐受性和藥代動力學特征。APAD是遠大醫藥針對膿毒癥等重癥自主開發的全新作用機制的小分子化合物，其通過拮抗多種病原體相關分子，抑制免疫細胞過度活化，有望從源頭阻止膿毒癥的發生和進展。臨床前動物實驗數據顯示，產品對多種細菌感染導致的膿毒癥都能起到治療作用。

●輝大基因眼科基因治療藥物獲FDA孤兒藥資格

4月3日，輝大（上海）生物科技有限公司（簡稱“輝大基因”）宣布，其自主研發的新型眼科基因治療藥物HG004獲得美國FDA授予的孤兒藥資格，用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網膜疾病。

遺傳性視網膜營養不良（IRDs）是一類由基因突變引起罕見致盲性疾病，已報道致病基因超過250個。其中，RPE65基因突變可能會導致Leber先天性黑蒙（LCA）、嚴重的早發性兒童視網膜營養不良（SECORD）、早發性嚴重視網膜營養不良（EOSRD）或視網膜色素變性（RP），即這些疾病都被認為是RPE65基因突變相關視網膜病變，代表同一疾病的表型連續體。

三、資本市場

●鍵嘉醫療申請科創板IPO

4月2日，據上交所官網，鍵嘉醫療在科創板遞交IPO申請并獲得受理。鍵嘉醫療成立于2018年，從事手術機器人及相關產品的研發、生產和銷售。

●荃信生物申請港股IPO

3月31日，據港交所披露易，荃信生物IPO申請獲受理。荃信生物是一家創新藥公司，研發管線覆蓋皮膚疾病、風濕、呼吸系統疾病、消化系統疾病等多個治療領域。

●友芝友生物將赴港IPO

3月30日，證監會官網顯示，核準了武漢友芝友生物制藥股份有限公司（以下簡稱：“友芝友生物”）首次公開發行境外上市外資股及境內未上市股份到境外上市。

核準友芝友生物發行不超過69,766,800股境外上市外資股，每股面值人民幣1元，全部為普通股。完成本次發行后，友芝友生物可到香港聯合交易所主板上市。

友芝友生物成立于2010年，已設計和開發了十款候選藥物管線，其中五款在中國處于臨床開發階段及另外五款處于研制和臨床前階段。

四、行業大事

●16.7億美元，BioNtech引進映恩生物ADC藥物

4月3日，BioNTech宣布，與映恩生物達成戰略合作協議，引進后者兩款ADC新藥中國地區以外的全球權益。BioNTech將支付1.7億美元預付款，以及15億美元里程碑金額和一定比例的銷售分成。

此外，今年1月，映恩生物宣布與Adcendo ApS（“Adcendo”）簽訂技術許可協議。根據協議，Adcendo將獲得映恩生物獨創的DITAC平臺的技術許可，用于其治療間葉組織腫瘤的uPARAP ADC項目。雙方正在討論擴大合作的范圍，使得DITAC技術應用于Adcendo其他項目?；贒ITAC平臺技術設計的ADC產品，具有優異的安全性，可有效和持續地遞送毒素至腫瘤內，通過旁觀者效應對腫瘤抗原低表達甚至陰性表達的癌癥細胞產生有效的殺傷。

據公開信息，映恩生物是一家臨床階段的創新生物藥研發公司，專注于研發治療癌癥和自身免疫性疾病的抗體偶聯藥物（ADC）?；谄洫殑撔訢ITAC和DIMAC平臺的研發拓展，映恩生物目前在臨床和臨床前階段有超過10個創新ADC項目。

●全球ECMO龍頭一級召回

近日，據國家藥監局官網消息，邁柯唯心肺醫療有限責任公司（Maquet Cardiopulmonary GmbH）報告，由于在回顧不合格報告中發現膜式氧合器無菌屏障可能受損以及產品涂層可能存在偏差，對膜式氧合器QUADROX-iD Pediatric Oxygenator（國械注進20163102404）主動召回。召回級別為一級召回。

不過，該司提到中國未銷售上述受影響批次，無需采取召回行動。

邁柯唯隸屬于瑞典Gentinge集團，是全球ECMO市場的領跑者。根據MarketstandMarkets研究報告，邁柯唯、美敦力、LivaNova是全球ECMO市場前三名。在2015年，這三家公司占據了全球ECMO設備市場65％-70％的份額。

三家公司在國內市場更是居于壟斷地位，數據顯示邁柯唯，占據中國市場70%以上的份額；其次是美敦力占10%；LivaNova占10%。