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 一、政策動向

●國家藥監局藥審中心赴上海調研罕見病用藥

4月17日，據國家藥監局藥審中心消息，按照國家藥監局關于加快推動罕見病用藥審評審批的工作部署，為進一步加大對罕見病藥物研發的鼓勵和支持力度，充分發揮國家藥監局藥品審評檢查長三角分中心（以下簡稱藥品長三角分中心）監管優勢和特色，2023年4月6日至7日，藥審中心副主任楊志敏帶隊前往上海調研罕見病用藥需求及產業發展情況。

楊志敏一行先后來到藥品長三角分中心、國家兒童醫學中心/上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心、中國醫藥工業研究總院、上海醫藥中央研究院，聽取長三角地區罕見病用藥研發及生產情況介紹，實地考察罕見病用藥研發平臺運行情況。在本次調研過程中，藥審中心與中國食品藥品國際交流中心共同組織了兒童罕見病用藥需求及臨床研究策略座談會，與一線醫務工作者、臨床研究人員及有關企業代表進行了深入交流，詳細了解了罕見病用藥臨床需求，并就罕見病藥物臨床試驗開展情況進行了研討。針對企業在罕見病藥物研發注冊方面遇到的實際問題，調研人員一一進行了解答。此外，調研人員還聽取了藥品長三角分中心審評工作和服務區域產業發展有關介紹，并進行了指導。

下一步，藥審中心將認真按照國家局部署要求，結合此次調研情況和有關部門提出的意見建議，進一步優化審評流程，完善審評標準體系，加大對罕見病藥物研發的鼓勵和支持力度，推動更多新藥好藥加快上市。

二、藥械審批

●艾伯維JAK抑制劑“烏帕替尼”在歐盟獲批治療克羅恩病

4月17日，艾伯維（AbbVie）宣布，歐盟委員會（EC）批準其JAK抑制劑Rinvoq（烏帕替尼）用于治療中重度活動性克羅恩病成年患者，這些患者對常規治療或生物制劑不反應或不耐受。根據艾伯維新聞稿，這是烏帕替尼獲得歐盟批準的第7個適應癥，此次批準也使其成為歐盟首個且唯一一個被批準用于治療中度至重度活動性克羅恩病成年患者的口服JAK抑制劑。

●百吉生物自體T細胞產品在美國獲批臨床

4月17日，百吉生物宣布，公司第二條產品管線EBV陽性淋巴瘤適應癥1/2期臨床試驗申請已獲得批準。這是一款針對EBV陽性鼻咽癌和淋巴瘤的基因修飾的自體T細胞制品，剛于上周在中國獲批臨床。

據百吉生物介紹，EB病毒（EBV）感染全球近95％人口，已被世界衛生組織定義為I類致癌物，與其相關的腫瘤主要包括鼻咽癌、胃癌、肺癌、淋巴瘤和淋巴細胞增生性疾病等。由于EBV具有明確的嗜淋巴細胞特性，對于免疫系統受損，特別是T細胞功能受損的人群，EBV被確認可以直接誘發淋巴細胞癌變。部分骨髓移植或者經過抗CD7 CAR-T治療后的患者，體內EBV出現重新激活甚至發展為EBV陽性淋巴瘤。

●康希諾生物二價新冠mRNA疫苗獲得臨床試驗批件

4月16日康希諾生物宣布，近日，康希諾生物二價新型冠狀病毒mRNA疫苗（以下簡稱“二價新冠mRNA疫苗”）的臨床試驗申請獲得國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批件》。這是康希諾生物持續推進創新型新冠疫苗研發與相關臨床工作的又一重大進展。

康希諾生物二價新冠mRNA疫苗由公司第一代廣譜新冠mRNA疫苗和基于Omicron BA.4/5變體的新冠mRNA疫苗組成，臨床上擬用于預防新冠肺炎。臨床前研究結果顯示，二價新冠mRNA疫苗相較于單價新冠疫苗對原始毒株、Omicron BA.1、BA.2.75、BA.4/5和XBB.1具有更廣譜的中和抗體反應。毒理學研究結果顯示其具有較高的安全性，臨床開發前景良好，在保護機體免受現有變異株感染方面具有臨床潛力。

三、資本市場

●荃信生物沖刺港股IPO

近日，江蘇荃信生物醫藥股份有限公司遞交招股書，準備在港交所上市。

荃信生物專注于自免和過敏領域抗體藥物的研發、產業化及商業拓展，力求解決關注領域內的藥物可及性和可負擔性問題。

基于完整的自主創新能力，公司已形成10余個創新品種的產品管線，其中6個品種已處于臨床試驗階段，覆蓋銀屑病、特應性皮炎、強直性脊柱炎、炎癥性腸病、系統性紅斑狼瘡、哮喘等皮膚、呼吸、消化、風濕四大疾病領域。

●核心醫療獲近2億元C+輪融資

近期，全球“人工心臟”領先企業，深圳核心醫療科技股份有限公司獲近2億元C+輪融資，本輪融資由正心谷資本領投、景林投資跟投。這是核心醫療繼2022年12月完成數億元C輪融資僅三個多月后，再獲資本加碼。

作為目前全球唯一一家同時布局植入式和介入式人工心臟產品的公司，核心醫療在深耕行業十余年的頂尖專家團隊的帶領下，自創立來便以創新、質量、價值為核心驅動力，致力于為全球超6000萬心衰患者提供機械循環支持全面解決方案。

四、行業大事

●默沙東108億美元收購Prometheus

4月16日，默沙東聯合Prometheus Biosciences宣布，兩家公司已經達成一項最終協議，默沙東通過其子公司將以每股200美元的價格收購Prometheus，對應收購總價約為108億美元。

Prometheus Biosciences成立于2016年，是一家處于臨床階段的生物技術公司，率先采用精準醫學方法發現、開發和商業化用于治療免疫介導疾病的新型治療和輔助診斷產品。

該公司的主要候選藥物PRA023是一種針對腫瘤壞死因子（TNF）類配體1A（TL1A）的人源化單克隆抗體（mAb），與腸道炎癥和纖維化有關。