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 一、政策動向

●國家衛(wèi)健委發(fā)布《體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）》

5月9日，國家衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）公開征求意見的公告。

為促進醫(yī)療機構(gòu)研究者發(fā)起的體細胞臨床研究健康發(fā)展，加強對醫(yī)療機構(gòu)開展體細胞臨床研究工作的指導(dǎo)，參照干細胞臨床研究的管理程序和技術(shù)要求，結(jié)合體細胞臨床研究特點，起草了《體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）》。

征求意見稿指出，體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經(jīng)體外操作后作為研究性干預(yù)措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。本指引適用于由醫(yī)療機構(gòu)的研究者發(fā)起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。

體細胞臨床研究不同于藥物臨床試驗，其研究的出發(fā)點不以上市為目的，而是基于其前期的研究基礎(chǔ)開展的一種早期臨床探索，用于回答某些科學(xué)問題或驗證某些科學(xué)假設(shè)。

二、藥械審批

●信達生物PD-1聯(lián)合貝伐珠單抗新適應(yīng)癥獲批

5月9日，信達生物發(fā)布公告，國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)正式批準(zhǔn)創(chuàng)新藥物PD-1抑制劑達伯舒?（信迪利單抗注射液）聯(lián)合貝伐珠單抗、培美曲塞和順鉑，用于經(jīng)表皮生長因子受體酪氨酸激酶抑制劑（“EGFR-TKI”）治療失敗的EGFR基因突變陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細胞肺癌（“NSCLC”）患者的治療。

達伯舒?（信迪利單抗注射液）成為全球首個獲批用于經(jīng)EGFR-TKI治療失敗的EGFR陽性非鱗狀非小細胞肺癌的PD-1抑制劑，實現(xiàn)了EGFR陽性非鱗狀非小細胞肺癌在免疫治療領(lǐng)域的“零突破”。

●澤布替尼在國內(nèi)獲批新適應(yīng)癥

5月8日，據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站最新信息，新一代BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）在中國迎來新獲批，用于一線治療成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者和成人華氏巨球蛋白血癥（WM）患者。

慢淋和華氏巨球蛋白血癥都好發(fā)于老年人群，隨著中國進入老齡化社會，臨床醫(yī)生和患者對治療藥物的療效和安全性都更為重視。中國臨床腫瘤學(xué)會監(jiān)事會監(jiān)事長、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授表示：“隨著本次在中國的多個重磅獲批，澤布替尼已成為中國唯一獲批用于慢淋和華氏巨球蛋白血癥一線治療的新一代BTK抑制劑，將為中國臨床醫(yī)生提供新的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，從而支持患者迎來更長生存和更好的生活質(zhì)量。”

在本次獲批前，澤布替尼已于2023年1月獲得美國食品藥物監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療慢淋成人患者，并于2022年9月獲得英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所推薦成為英格蘭和威爾士地區(qū)首個也是唯一一個被推薦用于治療華氏巨球蛋白血癥的常規(guī)藥物。

●阿斯利康反義寡核苷酸療法在華申報臨床

5月10日，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，阿斯利康（AstraZeneca）遞交了1類新藥eplontersen注射液的臨床試驗申請，并獲得受理。公開資料顯示，這是阿斯利康超35億美元合作開發(fā)的一款反義寡核苷酸（ASO）療法，已于今年3月在美國遞交上市申請，治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）介導(dǎo)的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）。

三、資本市場

●海吉亞醫(yī)療擬近3億元收購宜興醫(yī)院

5月9日，海吉亞醫(yī)療發(fā)布公告，宣布擬收購宜興海吉亞醫(yī)院89.2%股權(quán)，代價合共約為2.68億元。同日，伽瑪星科技與目標(biāo)藥房賣方及目標(biāo)藥房（無錫市蘇邦醫(yī)療科技）訂立目標(biāo)藥房收購協(xié)議，伽瑪星科技有條件同意收購目標(biāo)藥房合共89.2%股權(quán)，代價合共為人民幣291萬元。

●蘇庇醫(yī)藥擬17億美元收購CTI BioPharma公司

5月10日，CTI BioPharma公司宣布，已達成一項最終協(xié)議。

根據(jù)該協(xié)議，血液學(xué)、免疫學(xué)和專科護理領(lǐng)域的全球醫(yī)療保健領(lǐng)導(dǎo)者瑞典蘇庇醫(yī)藥（Swedish Orphan Biovitrum, Sobi）將以約17億美元收購CTI BioPharma公司。

蘇庇醫(yī)藥是一家致力于罕見病新藥研發(fā)的國際生物制藥公司，聚焦兩大治療領(lǐng)域——血液學(xué)和免疫學(xué)。

CTI BioPharma公司是一家專注于開發(fā)和商業(yè)化血液相關(guān)癌癥新型靶向療法的生物醫(yī)藥公司。交易完成后，CTI BioPharma將成為蘇庇醫(yī)藥的全資子公司。

此次交易將通過CTI BioPharma的先導(dǎo)產(chǎn)品Vonjo（pacritinib）使蘇庇醫(yī)藥的領(lǐng)先血液學(xué)藥物產(chǎn)品組合多樣化，Vonjo已獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療血小板計數(shù)低于50 x 109/L的骨髓纖維化成人患者。

四、行業(yè)大事

●基石藥業(yè)PD-L1和PD-1海外授權(quán)合作終止

5月9日，基石藥業(yè)發(fā)布公告，終止與EQRx公司有關(guān)兩個PD-(L)1藥物的海外授權(quán)協(xié)議。公司將重獲其自主研發(fā)的PD-L1抗體舒格利單抗和PD-1抗體nofazinlimab在大中華區(qū)以外的開發(fā)與商業(yè)化權(quán)益。

基石表示，雙方將致力于權(quán)益平順過渡，協(xié)議終止不會影響基石藥業(yè)已從EQRx獲得的首付款與里程碑付款。

根據(jù)之前簽訂的協(xié)議，EQRx的首付款為1.5億美元，里程碑付款最高達11.5億美元。

●疫苗企業(yè)Novavax裁員25%

5月9日，疫苗企業(yè)Novavax在2023年第一季度收益報告中宣布，受新冠市場萎縮的影響，該公司將在全球裁員約25%。

Novavax在其2022年年度報告中提到公司擁有近2000名員工，由此推算，此次調(diào)整將裁減約500名員工。Novavax表示，這一舉措將使該公司今年的成本降低20% - 25%，并有助于實現(xiàn)到2024年將年度支出減少約40% - 50%的目標(biāo)。

2023年第一季度，Novavax報告凈虧損2.94億美元。該公司的總營收僅為8100萬美元，對比2022年同期的7.04億美元，下滑約88%。更要命的是公司的現(xiàn)金儲備，截至今年第一季度末，Novavax持有現(xiàn)金、現(xiàn)金等價物和限制性現(xiàn)金總計6.37億美元，與2022年底的13億美元相比，銳減超過一半。值得注意的是，這份慘淡的業(yè)績因為超出市場預(yù)期，所以帶動了公司股價大漲超27%。