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一、政策動向

●國家藥監局發布《2022年度藥品審評報告》

9月6日，國家藥監局發布《2022年度藥品審評報告》。

報告顯示：全年審評通過建議批準21個創新藥，含3個首創新藥（First-in-Class）；全年整體按審評時限審結率提升至99.80%；兒童用藥批準數量為66個，創歷史新高；10個中藥新藥（包含中藥提取物）獲批上市。

已發布的三批81個臨床急需境外新藥中，截至2022年底，已有54個品種提出注冊申請，均已獲批上市，按時限審結率達100%。獲批品種包含許多罕見病用藥、兒童用藥和抗腫瘤藥等，中國患者基本可以同步享受到全球藥品創新研發的最新成果。報告顯示，突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批和特別審批，四條快速通道充分發揮優勢，審評資源持續向臨床急需、具有臨床優勢的產品傾斜。

●國家藥監局發布《藥品網絡交易第三方平臺檢查指導原則（征求意見稿）》

9月5日，國家藥監局綜合司公開征求《藥品網絡交易第三方平臺檢查指導原則（征求意見稿）》意見。

為指導各地藥品監督管理部門更好地開展藥品網絡交易第三方平臺檢查工作，督促平臺企業依法履行法定義務，落實平臺主體責任，國家藥監局組織起草了《藥品網絡交易第三方平臺檢查指導原則（征求意見稿）》，現公開征求意見。

本指導原則適用于指導藥品監督管理部門對提供第三方平臺服務的企業開展監督檢查工作。有關檢查組織實施、檢查機構和人員、檢查程序、常規檢查、有因檢查、檢查與稽查的銜接、跨區域檢查協作、檢查結果的處理等工作，按照《藥品檢查管理辦法（試行）》等有關要求執行。

一、常規檢查重點考慮因素

（一）首次開展第三方平臺業務的；

（二）無藥品流通行業從業背景的；

（三）經營規模大、覆蓋范圍廣、業務量較大的。

二、有因檢查重點考慮因素

（一）網絡監測、群眾信訪、投訴舉報、輿情信息等提示可能存在風險的；

（二）未能及時識別、發現、制止、報告相關風險的；

（三）未嚴格審核、管理平臺內藥品信息發布和藥品銷售活動的；

（四）既往多次檢查不合格的；

（五）管理體系與關鍵崗位負責人發生重大調整的；

（六）藥品監管部門認為需要開展檢查的其他情況。

三、檢查方式

檢查方式包括現場檢查和非現場檢查?，F場檢查指檢查人員到企業開展第三方平臺業務的經營場所進行檢查。非現場檢查指采用網絡巡查、網絡監測、視頻電話等方式開展檢查。

檢查組可根據工作需要采取現場檢查和（或）非現場檢查方式。鼓勵各地探索“線上線下相結合”“交叉互查”等檢查方式，運用“以網管網”的技術工具豐富檢查手段。

二、藥械審批

●國家藥監局附條件批準納魯索拜單抗注射液上市

近日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批準上海津曼特生物科技有限公司申報的納魯索拜單抗注射液（商品名：津立生）上市。該藥品用于治療不可手術切除或手術切除可能導致嚴重功能障礙的骨巨細胞瘤成人患者。

納魯索拜單抗注射液為重組全人源抗核因子-κB受體活化因子配體（RANKL）單克隆抗體，通過與細胞表面的RANKL特異性結合，抑制RANKL活性，從而抑制其參與介導所引起的骨質溶解和腫瘤生長。該品種的上市為患者提供了新的治療選擇。

●默沙東九價HPV疫苗新適應癥上市申報獲受理

9月5日，CDE官網顯示，默沙東九價人乳頭瘤病毒疫苗（釀酒酵母）新適應癥上市申請獲受理。

默沙東九價人乳頭瘤病毒疫苗（商品名：Gardasil 9，佳達修 9）是一款使用重組釀酒酵母CANADE3C-5（菌株1895）分別表達重組人乳頭瘤病毒（HPV）6、11、16、18、31、33、45、 52和58型L1蛋白的病毒樣顆粒（VLP），經純化，添加鋁佐劑制成的九價疫苗。

2018年4月，佳達修9首次在國內獲批上市，用于16～26歲女性的預防接種，2022年8月獲藥監局批準擴齡，適用人群拓展至9-45歲適齡女性。

●首個RNA編輯療法遞交臨床試驗申請

9月6日，Wave Life Sciences宣布遞交其在研療法WVE-006的首個臨床試驗申請（CTA），用以治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）。WVE-006是一種潛在“first-in-class"的GalNAc共軛RNA編輯寡核苷酸，設計用于糾正SERPINA1 Z等位基因編碼mRNA中的單個堿基突變，從而使具備功能的野生型α-1抗胰蛋白酶（AAT）得以恢復和循環。

據介紹，WVE-006是首個進入臨床開發的RNA編輯療法。

三、資本市場

●小方制藥提交IPO注冊，擬募資8.32億元

近日，上交所官網顯示，上海小方制藥股份有限公司（簡稱：小方制藥）主板上市提交注冊，其保薦機構為國信證券，擬募集資金8.32億元。

招股書顯示，自成立以來，小方制藥的主營業務一直專注于外用藥的研發、生產和銷售，公司產品主要為非處方藥品，使用方便，易于儲存，屬于家庭常備藥。 

●陽普醫療撤回1.56億元定增方案

9月5日晚間，陽普醫療發布公告稱，撤回擬募資1.56億元的定增申請文件。

 值得注意的是，陽普醫療在7個交易日前剛剛披露了最新的定增修訂案。具體而言，公告稱，鑒于目前市場情況復雜多變，結合公司具體情況，經公司審慎考慮，公司決定向深交所申請撤回本次以簡易程序向特定對象發行股票的申請文件，并將根據市場情況適時重新申報。此前定增修訂案顯示，陽普醫療原計劃定增募資1.56億元，投資于基于AI的全自動血栓彈力圖系統項目、分子診斷采血管建設項目、營銷網絡建設項目以及補充流動資金。

四、行業大事

●李利任國家藥品監督管理局局長

據中國政府網9月6日消息，國務院任免國家工作人員。

任命李揚為交通運輸部副部長；任命王宏志為國務院國有資產監督管理委員會副主任；任命丁赤飚為中國科學院副院長；任命張姿（女）為國家國防科技工業局副局長；任命李利為國家藥品監督管理局局長。

免去張濤的中國科學院副院長職務；免去焦紅（女）的國家藥品監督管理局局長職務；免去陳小軍的中國地震局副局長職務。

●西門子醫療對數字化攝影X射線系統等主動召回

9月6日，國家藥監局發布召回公告，西門子醫療有限公司Siemens Healthcare GmbH對數字化攝影X射線系統等主動召回。

西門子醫療系統有限公司報告，由于系統安裝過程中可能發生BABIX托架的固定裝置組裝不當的情況，生產商Siemens Healthcare GmbH對X射線診斷系統（國食藥監械（進）字2013第3300467號）、數字化X射線攝影透視系統Digital X-ray Radiography Fluoroscopy system（國械注進20153061347、國械注進20183060421）、數字化醫用X射線攝影系統Digital Medical X-ray Radiography System（國械注進20152061269）、數字化攝影X射線系統Digital Radiography X-ray System（國械注進20222060011）主動召回。召回級別為三級召回。涉及產品的型號、規格及批次等詳細信息見《醫療器械召回事件報告表》。

●首款！Beam公司堿基編輯CAR-T療法進入臨床

9月6日，Beam Therapeutics公司宣布，今年8月，首例患者接受了在研療法BEAM-201的治療。BEAM-201是一種經過四重堿基編輯的同種異體CAR-T細胞療法，正在進行一項1/2期臨床研究，用于治療復發/難治性T細胞急性淋巴細胞白血病/T細胞淋巴母細胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。

據了解，這是首款進入臨床開發階段的四重堿基編輯，同種異體CAR-T療法，也是在美國首次進入臨床開發的堿基編輯在研療法。